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智通财经APP获悉,1月23日,Ionis Pharmaceuticals(IONS.US)宣布,其在研反义寡核苷酸(ASO)疗法donidalorsen将用于治疗3名遗传性血管性水肿(HAE)患者。 OASIS-HAE 第一阶段研究取得了积极成果。该疗法达到了主要终点,并且可以显着降低患者HAE 发作率。基于这些数据,Ionis 正准备向美国FDA 提交新药申请。

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